<基因组编辑>是一项可以轻松、精确地修改目标基因的技术，并已被应用于农作物的育种。 在医学领域，它有望对潜伏在体内的病毒和病变有效。
由美国一家癌症治疗风险公司、加州大学洛杉矶分校和其他机构组成的研究小组11月10日在马萨诸塞州波士顿举行的癌症免疫治疗会议上宣布，他们已经成功地为每个人创造了 "只攻击癌细胞的免疫细胞"。 该结果也发表在综合性科学杂志【自然】上。
所使用的基因组编辑技术被称为CRISPR-Cas9，它量身设计并增加了T细胞的数量，T细胞是一组在免疫反应系统中发挥指挥作用的细胞，保护身体免受外来物质的侵害。
基因组编辑是一项技术，通过用酶 "剪刀 "切割生物体的DNA，人为地改写其基因组（遗传信息）。 与迄今为止一直用于基因工程的转基因相比，基因组编辑是一种安全和有针对性的基因编辑技术，已经被应用于作物育种和其他方面。 近年来，医学领域的研究和发展进展迅速，有可能成为治疗遗传疾病的救星。
它的重要性得到了诺贝尔奖的认可：开发CRISPR-Cas9的两位女性研究人员，德国马克斯-普朗克感染生物学研究所所长Emmanuelle Charpentier和美国加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna教授，在其开发仅8年后就被授予了2020年的奖项。 诺贝尔化学奖。
对基因组编辑技术的历史和未来进行概述。
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CRISPR-Cas9中的CRISPR代表 "Clustered regularly interspaced short palindromic repeats"的缩写，这是细菌DNA中的重复序列。 1987年，九州大学的Yoshizumi Ishino教授及其同事发现，大肠杆菌DNA中的相同序列 然而，当时并不清楚它是如何工作的，也没有对它给予特别关注。
后来，根据石野教授的论文，欧洲和美国的研究人员发现，这种重复序列参与了免疫系统，该系统识别和攻击外来入侵者，如病毒等。在CRISPR的附近，有一个基因簇，用于切割（降解）DNA的酶。 这种酶被命名为Cas（CRISPR-associated的意思）。
在2012年发表在美国综合科学杂志【科学】上的一篇论文中，Charpentier主任和Doudna教授表明，化脓性链球菌有一种免疫反应，使用CRISPR和Cas9来切割外来噬菌体（感染细菌的病毒）的DNA，而且这种免疫系统 被提议作为基因组编辑的一个潜在应用。
<与ZFN和TALEN相比有什么优势？ >
当化脓性链球菌侵入外源性DNA（如病毒）时，它被降解酶Cas9裂解，外源性DNA的碎片被捕获到CRISPR中。 当入侵者再次出现时，链球菌从捕获的DNA中复制RNA，并等待Cas9做出决定：如果捕获的DNA与入侵者的DNA相匹配，Cas9就会攻击并裂解入侵者的DNA以消灭它。
通过应用这一机制，负责寻找目标基因的向导RNA和Cas9可以将剪刀（Cas9）送到要切割的基因部分，造成基因缺陷，或者在切割后利用基因修复的过程插入目标基因。
两位作者在论文中明确指出，"利用RNA编程的Cas9方法在基因靶向和基因组编辑方面具有巨大的潜力"。 事实上，6个月后，第一个使用CRISPR-Cas9原理的基因组编辑被报道，大大促进了这项技术的传播和发展。
<为作物育种和药物发现研究做贡献>。
在CRISPR-Cas9之前，ZFN（1996）和TALEN（2010）等基因组编辑技术已经发表。 与这些技术相比，CRISPR-Cas9的优势在于它将外来的DNA序列识别为RNA而不是氨基酸，这使得它更容易合成并大大降低了时间和成本。 大大促进了作物育种和药物发现研究。
例如，在日本，厚生劳动省在2020年12月批准了基因组编辑的西红柿的销售。 然而，尽管基因组编辑的作物有义务注册，但没有安全筛选、环境测试或标签要求，因此消费者的 "选择自由 "取决于生产商和零售商的自愿披露。
在医学领域，预计它对潜伏在体内的病毒和病变特别有效。
由HIV引起的获得性免疫缺陷综合征(艾滋病)，已经不是「死亡之病」，而是通过药物可以控制发病，但由于病毒会潜伏，所以经常有复发的危险。 13年，京大集团成功进行了使用CRISPR-Cas9破坏潜伏性HIV病毒的实验。 22年1月，美国Excision BioTherapeutics公司认为通过CRISPR-Cas9进行的基因组编辑获得了对动物有用的数据，开始了临床试验。
当癌症发作时，异常增殖的细胞甚至在任何症状明显之前就潜伏在体内；用CRISPR-Cas9增强免疫细胞被认为能够实现检测和治疗，并且已经在美国和中国进行积极研究。
<改进的CAR-T细胞疗法>。
美国研究小组的这项研究结合了 "利用CRISPR-Cas9进行定制治疗 "和 "对T细胞进行基因操作以锁定肿瘤 "这两个领域的最新技术。
使用基因工程T细胞的疗法被称为 "CAR-T细胞疗法"，已被认为对治疗循环到全身的血液和淋巴癌有效，但被认为对实体瘤难以奏效。 CAR-T细胞只对肿瘤细胞表面表达的蛋白质有效，对实体瘤也是如此。 表面表达的蛋白质，以及在实体瘤表面表达的蛋白质存在个体差异。 此外，T细胞（一种白细胞）通过血液被运送到肿瘤，但肿瘤细胞也能产生免疫抑制的化学信号，在这种情况下，当T细胞接近肿瘤时，其功能就会降低。
该团队在16名乳腺癌和结肠癌患者的实体肿瘤中发现了突变的蛋白质，并预测T细胞可能对哪些突变做出反应并引发细胞破坏反应。 然后他们定制设计了能够识别肿瘤突变的T细胞受体，并将CRISPR-Cas9基因组编辑的T细胞注射到患者体内。
结果显示，与未编辑的T细胞相比，基因编辑的T细胞在肿瘤附近的存在浓度更高，而且在16名患者中，有5名患者的肿瘤在一个月后保持稳定（没有增长）。 该团队正在考虑进一步改进CAR-T细胞疗法，例如 "去除T细胞一侧对免疫抑制信号有反应的受体"。
<严重的道德问题>
然而，CRISPR-Cas9也有其问题。
首先，与其他基因组编辑技术相比，它容易产生 "脱靶效应"，即误切了非目标DNA区域的其他序列的区域。 然而，在该技术建立10年后，已经开发了一个网站，你可以输入你想要编辑的区域的基因组序列，它将排名并告诉你哪些引导RNA更有针对性，更不可能脱靶。 CRISPR-Cas9的优势太大，不能因为这个问题而放任不管，所以研究界采取了等待科技发展的立场，同时很好地处理了这些弊端。
<在中国诞生的 "基因组编辑婴儿"。
一个严重的道德问题。 由于这种技术的简单性和低成本，它被推广到世界各地的实验室，导致 "设计婴儿 "在中国实际诞生，直到最近，这还是科幻小说中的内容。
中国南方科技大学的前副教授賀建奎宣布，在2017年3月至2018年11月期间，有七对夫妇的受精卵被进行了基因组编辑，并有三个 "基因组编辑婴儿 "出生。 贺先生解释说，这样做的目的是为了防止将艾滋病毒传染给孩子，因为这对夫妇的父亲都感染了艾滋病毒，但他的 "不道德 "行为受到了国际社会的谴责。 中国法院判处贺先生三年徒刑。
基因组编辑技术是有争议的，但毫无疑问，这项技术在未来将加速发展。 中国案例的可怕之处在于，它是由一个研究人员的道德行为进行的，他只用自己和两个实验助手就能完成'人类受精卵的基因组编辑'。 在日本，有许多地方在技术上可以做到这一点。 有必要紧急讨论生物伦理学，制定实验设施的监督和报告制度，并完善法律。
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